Relever les défis de l'accès aux thérapies cellulaires et géniques

Avec les experts :

Félix Montero Julian, Scientific Director, Pharma Quality Control Business, bioMérieux

Thomas Jones, ATMP Business Director, Pharma Quality Control Business, bioMérieux 

Dans l'épisode 16 du podcast de l'EPR (European Pharmaceutical Review), les experts de bioMérieux Félix Montero Julian, Scientific Director, Pharma Quality Control Business chez bioMérieux  et Thomas Jones, ATMP Business Director, Pharma Quality Control Business chez bioMérieux, discutent du rôle des tests rapides et du contrôle qualité pour garantir la sécurité et l'efficacité des produits et la capacité à adapter la production à la demande.

Avec des décisions réglementaires importantes en 2023, « on voit la possibilité d'une augmentation considérable du nombre de patients susceptibles de bénéficier de ces thérapies » déclare Thomas Jones. Des changements dans la fabrication seront nécessaires pour répondre aux besoins de ces patients.

Aujourd'hui, les produits de thérapie cellulaire et génique sont fabriqués de manière centralisée, ce qui présente des avantages en termes de cadence de production mais pose des problèmes de distribution. Les sociétés tentent d'y remédier de plusieurs manières, notamment en rapprochant les sites de production des hôpitaux qui dispensent les soins aux patients. Autre domaine d'innovation, les sociétés qui tentent d'intégrer totalement les processus de fabrication dans un système unique.

Félix Montero Julian indique que la fabrication des produits de thérapie cellulaire et génique prend actuellement trois à quatre semaines mais que les sociétés essaient de réduire ce délai à une semaine, voire à quelques jours. « Cependant, il est important de se rappeler que, quel que soit le processus, tous ces produits doivent faire l'objet d'un contrôle qualité, ajoute-t-il. Le contrôle qualité joue un rôle essentiel dans la disponibilité de ces produits pour les patients. Ainsi, il faut développer tout ce qui concerne le contrôle qualité et c'est ce que bioMérieux s'efforce de faire dans la phase de recherche et développement. »

Tous les produits de thérapie cellulaire et génique doivent passer l'intégralité des tests de sécurité, d'environnement et de qualité des attributs cellulaires. « Les tests de sécurité comprennent en particulier des tests de stérilité, de mycoplasmes et d'endotoxines afin de garantir l'absence de contamination du produit. Aussi, les tests d'attributs cellulaires permettent de vérifier que les cellules répondent aux objectifs de qualité. Les tests d'identité, de viabilité et d'activité sont donc essentiels pour garantir l'administration aux patients de la bonne quantité du bon type de cellules » poursuit Thomas Jones.

Les patients auxquels sont administrées des thérapies cellulaires et géniques, en particulier les CAR-T autologues, sont souvent gravement malades et nécessitent un traitement le plus tôt possible. Cependant, le processus de contrôle qualité peut être long et complexe : il est donc important d'accroître la rapidité et la simplicité d'exécution des tests. Les outils actuellement disponibles permettent de réaliser des tests de stérilité en cinq à sept jours, selon l'application, mais il faut encore réduire ce délai, idéalement en le ramenant à deux jours ou moins.

Les méthodes de test complexes nécessitent un personnel très qualifié mais le manque de personnel pourrait menacer la croissance du secteur des thérapies cellulaires et géniques. Selon Thomas Jones, « Une solution décisive à cette pénurie de personnel consiste à simplifier l'utilisation des tests de contrôle qualité... Ainsi, un membre de l'équipe peut effectuer une série de tests différents qui réduisent la monotonie du travail, ce qui diminue également le temps nécessaire pour former les nouveaux membres de l'équipe. Un avantage supplémentaire de ces tests simples d'emploi, la complexité moindre qui réduit le risque d'erreurs. »

Les thérapies cellulaires et géniques étant un marché très récent, les possibilités d'élargir la gamme d'indications sont très nombreuses. Thomas Jones et Félix Julian ont déjà constaté que des travaux portent actuellement sur l'utilisation des thérapies cellulaires et géniques dans le traitement des maladies auto-immunes et cardiaques.

Cependant, les tests rapides et les méthodes d'analyse sont essentiels à la disponibilité des thérapies cellulaires et géniques et leur évolution continue est nécessaire pour aider le secteur à passer à l'échelle supérieure et à aider le plus grand nombre de patients possible. « C'est l'avenir de la médecine » affirme Félix Montero Julian. « Restez à l'écoute... Nous vivons des moments extraordinaires dans ce domaine. »